Šta je genska terapija? Kako to radi?

Geni u ćelijama vašeg tela igraju važnu ulogu u vašem zdravlju - zapravo, neispravni gen ili geni mogu da vam ozdravu.

Prepoznajući ovo, naučnici već decenijama rade na načinima za modifikovanje gena ili zamenjuju neispravne gene sa zdravim za lečenje, lečenje ili sprečavanje bolesti ili zdravstvenog stanja.

Sada se ovo istraživanje genovske terapije konačno isplatilo. Od avgusta 2017. godine, američka administracija za hranu i lekove odobrila je tri proizvoda za genu terapije, prvu od svoje vrste.

Dva od njih reprogramiraju sopstvene ćelije pacijenta za napad na smrtonosni rak, a najnoviji odobreni proizvod usmjerava bolest uzrokovanu mutacijama u određenom genu.

Koje su ćelije i geni? Kako oni interakciju?

Kakva je veza između ćelija i gena?

Ćelije su osnovni elementi svih živih stvari; ljudsko tijelo je sastavljeno od tridiliona njih. U našim ćelijama postoje hiljade gena koje pružaju informacije za proizvodnju specifičnih proteina i enzima koji prave mišiće, kosti i krv, što zauzvrat podržava većinu funkcija našeg tela, kao što je varenje, stvaranje energije i rast. Petri posuđa ćelijsku kulturu

Kako radi Gene terapija

Ponekad je čitav ili deo gena defektan ili nedostaje od porođaja, ili gen može promeniti ili mutirati tokom odraslog života. Svaka od ovih varijacija može poremetiti kako se proteini proizvode, što može doprinijeti zdravstvenim problemima ili bolestima.

U genskoj terapiji, naučnici mogu učiniti jednu od nekoliko stvari u zavisnosti od problema koji je prisutan. Oni mogu zameniti gen koji izaziva medicinski problem sa onim što ne, dodati gene kako bi pomogao organizmu da se bori ili leči bolest ili isključi gene koji izazivaju probleme.

Kako bi umetnuli nove gene direktno u ćelije, naučnici koriste vozilo zvano "vektor" koji je genetski projektovan da isporuči gen.

Virusi, na primjer, imaju prirodnu sposobnost da daju genetski materijal u ćelije, te stoga mogu biti korišteni kao vektori. Međutim, pre nego što se virus može koristiti za prenos terapijskih gena u humane ćelije, modifikuje se da bi se uklonila njegova sposobnost da izazove zaraznu bolest.

Gene terapija se može koristiti za modifikaciju ćelija unutar ili van tela. Kada se to uradi unutar tela, doktor će injektirati vektor koji nosi genu direktno u deo tela koji ima defektne ćelije.

U genskoj terapiji koja se koristi za modifikaciju ćelija izvan tela, krv, koštana srž ili neko drugo tkivo mogu se uzimati od pacijenta, a specifične vrste ćelija mogu biti odvojene u laboratoriji. Vektor koji sadrži željeni gen uvodi se u ove ćelije. Ćelije su ostavljene, umnožavaju se u laboratoriji i zatim se injektiraju nazad u pacijenta, gde nastavljaju da se množe i eventualno proizvode željeni efekat.

Pre nego što gene terapija može ići na tržište ...

Prije nego što kompanija može prodati proizvod genetske terapije za upotrebu kod ljudi, proizvod genske terapije mora biti testiran na sigurnost i efikasnost, tako da naučnici FDA mogu razmotriti da li su rizici terapije prihvatljivi u svjetlu prednosti.

Gene terapija ima obećanje da će transformisati medicinu i stvoriti opcije za pacijente koji žive sa teškim, pa čak i neizlečivim bolestima. Kako naučnici i dalje napreduju u ovoj terapiji, FDA je posvećena da pomogne ubrzavanju razvoja hitnim pregledom revolucionarnih tretmana koji imaju potencijal da spasu živote.

Od https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm